Prvo sodobno biološko zdravilo je bilo inzulin, ki so ga pridobili tako, da so človeški gen, ki nosi zapis za inzulin, vstavili v celico kvasovk ali bakterij. Te so bile sposobne izdelati velike količine človeškega rekombinantnega inzulina. Neomejena količina zdravila je bila velika prednost pred inzulinom, ki so ga pred tem pridobivali iz človeškega tkiva po darovanju organov. Prednost bioloških zdravil je tudi ta, da niso onesnažena s prioni, z virusi ali bakterijami, ki bi lahko povzročili okužbe ter da se lahko pripravijo izboljšane oblike biološke učinkovine, ki imajo daljše in še bolj specifično delovanje ter manj neželenih učinkov.
Biološka zdravila uporabljamo za zdravljenje ali upočasnitev širjenja rakavih bolezni, kot nadomestno zdravljenje pri sladkorni bolezni, slabokrvnosti, zastoju v rasti ali pomanjkanju katere druge človeku lastne beljakovine, kot pomoč pri presaditvi organov ter za zaviranje aktivnosti škodljivih beljakovin v telesu, na primer za zdravljenje luskavice, revmatičnih bolezni in multiple skleroze.
Pri določenih boleznih biološka zdravila kombinirajo s klasičnimi zdravili, saj je izid zdravljenja v tem primeru lahko ugodnejši in kakovost bolnikovega življenja izboljšana. Prvič ga bolniku predpiše, ko standardno zdravljenje ne umiri bolezni ali povzroča preveč neželenih učinkov. Pred tem preveri, če bolnikovo telesno in zdravstveno stanje ustreza vsem kriterijem za predpis zdravila.
Biološka zdravila se dajejo v določenih intervalih, ki jih je treba upoštevati. Nekatera biološka zdravila zavirajo aktivnost imunskega sistema, zato se mora bolnik v primeru aktivne okužbe posvetovati z zdravnikom specialistom, ki mu bo svetoval, kdaj naj vzame naslednji odmerek. Pri teh je tudi uvedba zdravila pogojena z izključitvijo določenih okužb oziroma ustrezno precepljenostjo.
Pomanjkljivost bioloških zdravil je predvsem njihova visoka cena. Kot pri sinteznih zdravilih se tudi pri teh lahko pojavijo neželeni učinki, najpogosteje alergijske reakcije. Nekatera lahko zvečajo možnost okužb, druga zvišajo krvni tlak in vplivajo na delovanje srca.
Kot vsa zdravila tudi biološka dosežejo najboljši učinek, če jih pravilno uporabljamo in shranjujemo. Zato je pomembno, da bolniki svoja zdravila v hladilni torbici čim hitreje odnesejo domov in ga do uporabe shranjujejo v hladilniku pri 2–8 °C, paziti morajo tudi, da ne zamrznejo. Vbrizgajo si ga po navodilih in z ustreznimi ukrepi blažijo lokalno reakcijo, ki je po vbrizgavanju pogosta.
Aktivno sodelovanje bolnika z zdravnikom, s farmacevtom in z ostalimi zdravstvenimi delavci je pomembno vse od prvih znakov bolezni do postavitve diagnoze in v času zdravljenja. To vsekakor zagotavlja boljši izid zdravljenja pri bolniku s hudo boleznijo ali večjo možnost za dosego popuščanja bolezenskih znakov oziroma začasnega izboljšanja (remisije) kronične bolezni.
Bolnikom, ki prejemajo biološka zdravila, se običajno precej izboljša kakovost življenja. To pomeni, da popustijo bolezenski znaki, upočasni pa se tudi napredovanje bolezni.
Aktivno sodelovanje bolnika je zelo pomembno tudi pri samozdravljenju blažjih zdravstvenih težav, saj je v primeru prejemanja bioloških zdravil treba skrbno izbrati primerno zdravilo za samozdravljenje.
Otroci in mladostniki so še posebej občutljiva skupina bolnikov. Biološka zdravila se uporabljajo tudi za zdravljenje določenih bolezni v tem obdobju, najpogosteje revmatičnih, kožnih in krvnih. Predpiše jih zdravnik specialist na podlagi zdravstvenega stanja otroka ali mladostnika in glede na uspeh predhodnega zdravljenja.
Mladostniki mnogokrat svoje bolezni nočejo priznati in prekinejo zdravljenje. Zato se pogosto v tem obdobju kronična bolezen poslabša. Tvegana vedenja, ki so povezana z odraščanjem, lahko sprožijo tudi kronično bolezen. Starši morajo vztrajati, da bo mladostnik sprejel nadzor nad svojo boleznijo. Večina kroničnih bolezni zahteva zdravljenje z zdravili. Da bo mladostnik uspešno obvladoval svojo bolezen, mora o njej in o svojih zdravilih čim več vedeti.
Lekarniški farmacevti opozarjajo, da morajo biti mladostniki, ki imajo kronično bolezen, pri samozdravljenju blažjih zdravstvenih težav previdni, saj lahko druga zdravila in prehranska dopolnila vplivajo na delovanje zdravil, ki jih redno jemljejo.
Nosečnost in dojenje je obdobje, ko ženska ne sme prejemati določenih zdravil, tudi nekaterih bioloških. O varnosti in koristnosti jemanja zdravil v tem obdobju odloča zdravnik specialist.
Na primer sladkorna bolezen se v nosečnosti praviloma zdravi z inzulini, ki so biološka zdravila. Nekatera druga biološka zdravila pa zahtevajo tako pri ženski kot pri njenem partnerju določeno obdobje brez zdravil pred načrtovano zanositvijo.
Biološka zdravila bolniki prejemajo v bolnišnici, v specialističnih ambulantah ali pa dobijo recept, zdravilo dvignejo v lekarni in si ga sami aplicirajo doma. Zlasti v slednjem primeru je zelo pomembno svetovanje farmacevta glede rokovanja z biološkim zdravilom in pravilnega injiciranja s strani bolnika ali njegovega svojca. Svetovanje vključuje tudi opozorila glede možnih neželenih učinkov, medsebojnega delovanja z drugimi zdravili, sočasno uporabo zdravil za samozdravljenje in prehranskih dopolnil. Zato je zelo pomembno, da bolnik farmacevtu vedno pove, če poleg zdravil, ki jih dviguje v lekarni, prejema še katera druga zdravila v specialistični ambulanti. Tako bo svetovanje farmacevta bolj celovito in zdravljenje bolnika bolj učinkovito in varno. Tudi pri izbiri zdravil za samozdravljenje in pred nakupom prehranskih dopolnil naj bolnik vedno obvesti farmacevta, da prejema biološko zdravilo. Farmacevt bo najbolje svetoval, če bo imel celoten seznam zdravil in drugih