Biološka zdravila so v osnovi človeški proteini (npr. hormoni, inzulini, protitelesa itd.) Omogočajo učinkovitejši pristop k zdravljenju raka, motenj rasti, slabokrvnosti, revmatskih in drugih avtoimunskih bolezni. Razvoj posameznega biološkega zdravila stane od 800 milijonov do milijarde evrov. Danes je na svetovnem trgu več kot 180 bioloških zdravil za humano uporabo, v različnih fazah kliničnega preizkušanja je vsaj 1600 novih bioloških zdravil.

Avtorica: Petra Bauman

Sedem let za eno zdravilo

Prelomni trenutek za razvoj bioloških zdravil je omogočilo odkritje sestave DNK leta 1953 in tehnologije rekombinatne DNK, po kateri je mogoče izolirati del DNK, npr. iz človeških celic, ga spremeniti in vstaviti kot nekakšen zapis v bakterijsko ali človeško celico. Ta tako dobi nove genske informacije in začne izdelovati želeno beljakovino – biološko učinkovino. Prvo takšno zdravilo na svetu je bil človeški inzulin, zdravilo za zdravljenje sladkorne bolezni, leta 1982. V povprečju od priprave prve celične kulture do nastanka surove biološke učinkovine traja do devet mesecev. Celoten razvoj od prve celične kulture do prve serije biološke učinkovine pa traja do sedem let.

Kemo vs. Biološko

Kemoterapija ima več neželenih učinkov, predvsem zato, ker ne izbira samo malignih celic, ampak zmanjšuje število vseh celic v telesu, ki se hitro delijo. Biološka zdravila pa po vnosu v telo delujejo različno. Lahko posnemajo delovanje telesu lastnih beljakovin in tako nadomeščajo njihovo pomanjkanje, na primer pri sladkorni bolezni ali slabokrvnosti. Delujejo pa tudi kot zaviralci škodljivih beljakovin ali celic v organizmu, ki lahko povzročajo hude bolezni. Takšna biološka zdravila so monoklonska protitelesa, ki se po vnosu v telo vežejo na škodljive beljakovine ali celice, zaradi česar jih imunski sistem prepozna kot tujek, jih razgradi in uniči. Res je, da tudi biološka zdravila delujejo na zdrave celice, vendar v občutno manjšem obsegu kot citostatiki. Biološka zdravila torej delujejo na točno določeno oprijemališče oz. receptor v maligni celici – rečemo, da delujejo tarčno.

Z uničenjem bolnih celic se iz telesa odstrani eden od vzrokov za rast rakavega tkiva, prav tako pa se odstranijo beljakovine, ki povzročajo vnetja.

Ker so biološka zdravila v glavnem beljakovine, jih jemljemo v obliki infuzij ali injekcij, v prebavnem traktu namreč občutljiva proteinska molekula  izgubi svojo učinkovitost. Seveda pa farmacija razvija tudi biološka zdravila v obliki tablet.

Biološka zdravila

Med sodobna biološka zdravila štejemo hormone (npr. rekombinatni inzulin, rekombinatni rastni hormon …), interferone, interlevkine, rastne dejavnike, encime, cepiva, največjo skupino bioloških zdravil pa predstavljajo monoklonska protitelesa – za zdravljenje nekaterih vrst raka ter nekaterih avtoimunih bolezni, kot so revmatoidni artritis, psoriatrični artritis, Chronova bolezen, ulcerozni kolitis …

Trenutno je v različnih fazah razvoja več podobnih bioloških molekul: rituximab (zdravljenje  levkemije in limfoma), adalimumab (zdravljenje revmatoidnega artritisa, luskavice itd.) in dodatne klinične študije za epoetin alfa (zdravljenje kroničnega odpovedovanja ledvic).

Podobna biološka zdravila

Biološka zdravila so zaradi zahtevnih raziskav in razvoja zelo draga, zato se danes razvijajo generiki oz. podobna biološka zdravila, ki so cenovno ugodnejša in tako dostopna več ljudem. Nastanejo kot sekundarne verzije originatorskih bioloških zdravil, ko le-tem poteče patentna zaščita. To pa ne pomeni, da so manj učinkovita ali manj kakovostna.

Med podobna biološka zdravila (ki se žal zlorabljajo v športu) sodijo tudi rastni hormon, eritropoetin alfa in filgrastim.

Rastni hormon se uporablja za zdravljenje motenj rasti pri otrocih in odraslih. Otroci s pomočjo rastnega hormona dosežejo telesno višino, ki je normalna za njihove vrstnike, pri odraslih pa rastni hormon vpliva na normalno razporeditev telesnega maščevja, zvečanje mišične mase idr.

Eritropoetin alfa se uporablja za zdravljenje anemije oz. slabokrvnosti, ki je pojav pri bolnikih s kronično ledvično odpovedjo, ki potrebujejo dializo oz. se pojavi pri rakavih bolnikih kot stranski učinek zdravljenja s kemoterapijo.

Filgrastim se uporablja za preprečevanje ali zdravljenje nevtropenije (premajhnega števila določenih belih krvnih telesc v krvi), ki je lahko posledica zdravljenja s kemoterapijo, okužbe s HIV, pogosta pa je tudi pri bolnikih z nedavno presajenim kostnim mozgom. Filgrastim se uporablja tudi za stimulacijo perifernih krvnih celic kot alternativa presaditvi kostnega mozga.

Prodaja bioloških zdravil v Sloveniji je v letu 2014 znašala 100 milijonov EUR, podobnih bioloških zdravil pa 2,5 milijona EUR.

Zlati standard?

Biološka zdravila predpisujejo zdravniki specialisti takrat, kadar standardno sistemsko zdravljenje zaradi različnih vzrokov ni uspešno. Biološka zdravila se pogosto predpisujejo v kombinaciji s klasičnimi temeljnimi zdravili. Uspešnost zdravljenja se pri pacientih razlikuje, saj niso vsa biološka zdravila primerna za vse – njihova učinkovitost je povezana s stopnjo napredovanja bolezni, fiziološkim stanjem bolnika in njegovo gensko zasnovo.

Najpogostejši stranski učinek je rdečina na mestu vboda. Pacienti se lahko počutijo tudi bolj utrujene, doživijo alergično reakcijo, dobijo izpuščaje, v prvem letu jemanja so bolj dojemljivi za bakterijske, glivične in virusne okužbe.  Lahko pride tudi do izrazitih sprememb na koži rok in nog, ter obraza, dekolteja hrbta in lasišča.