Kadar govorimo o bioloških zdravilih, imamo v mislih sodobna biotehnološka zdravila (rekombinantne encime, hormone, rekombinantna monoklonska protitelesa, …) ter klasična biološka zdravila, ki so pridobljena iz človeškega organizma, živali ali rastlin, pa tudi monoklonska protitelesa ter sintezne peptide. Biotehnološka zdravila so ena najhitreje rastočih vrst zdravil. Najpomembnejši proizvajalci in ob tem seveda razvijalci novih zdravil so Roche, Amagan, Johnson & Johnson, Novo Nordisk, … Žal pa so tako pridobljena zdravila zaradi zahtevnega razvoja zelo draga in niso dostopna prav vsem pacientom.

Kakšna je prednost bioloških zdravil?

Biološka zdravila so zdravila, pridobljena s tehniko molekularne in celične biologije in delujejo tako, da posnemajo delovanje molekul, ki jih sicer proizvaja človeško telo samo. Z njimi želijo spremeniti potek bolezni, omejiti zaplete ter izboljšati dosedanje načine zdravljenja. Sodobna biološka zdravila postajajo vse pomembnejša predvsem na področjih onkologije in kroničnih vnetnih bolezni. Pomembna skupina bioloških zdravil so tudi rekombinantni proteini (inzulin, eritropoetin, …).

Biološka zdravila delujejo zaradi svoje zgradbe le na posebne celične receptorje. Prav zato so bolj učinkovita in imajo manj neželenih učinkov ter manj možnih reakcij z ostalimi zdravili. Delujejo na različne načine. Npr. vplivajo na rastni faktor rakaste celice in s tem ustavijo njeno rast, uničujejo kapilare, ki skrbijo za prehrano celice, … Ob tem pa ne smemo pozabiti, da zaradi krajše uporabe še niso znani vsi morebitni neželeni učinki, zato je med zdravljenjem potreben skrben nadzor.

Zanimivosti:

Na podlagi imena zdravila lahko sklepamo, v kateri razred oz. vrsto je uvrščeno:

• mab => monoklonsko protitelo
• ksimab => mišje-človeško monoklonsko protitelo
• zumab => humano monoklonsko protitelo
• umab => človeško monoklonsko protitelo
• cept => »antibody fusion« protein, ki oponaša imunoglobulin

1. Sredstva za zdravljenje z biološkimi zdravili so omejena, zato bodo v prihodnosti potrebni določeni ukrepi za zagotovitev zadostnih sredstev. Rezerve je potrebno iskati najprej znotraj obveznega zdravstvenega zavarovanja.
2. Zaradi hitrega razvoja novih in učinkovitih, vendar dragih zdravil je smiselno razmišljati o možnostih prerazporejanja sredstev v okviru obveznega zavarovanja.
3. Država mora razviti nacionalne sistemske kriterije za dodeljevanje bioloških zdravil.
4. Vsa biološka zdravila, za katera stroka potrdi, da so nujna, je treba bodisi uvrstiti na pozitivno listo zdravil bodisi urediti pregledno financiranje v okviru bolnišničnega zdravljenja.
5. Časovne okvire za evaluacijo in vpeljevanje registriranih bioloških zdravil v sistem je treba skrajšati, podobno kot velja za zdravila na recept (2-krat letno).

vir: www. europadonna-zdruzenje.si

Biološka zdravila pri zdravljenu revmatičnih bolezni

vir: www.revma.net

Zadnja leta so v uporabi biološka zdravila, ki pomenijo velik napredek predvsem v zdravljenju revmatoidnega artritisa in nekaterih drugih vnetnih revmatičnih bolezni, kot sta psoriatični artritis in ankilozirajoči spondilitis. Biološka zdravila zavirajo imunske procese in tvorbo določenih posrednikov imunskega vnetja, zato jih imenujemo tudi selektivna imunomodulirajoča zdravila. Imunski sistem, predvsem pri bolnikih z revmatoidnim artritisom, tvori namreč preveč določenih beljakovin, ki so tudi pomembni posredniki sklepnega vnetja. Zdravila so pridobljena s posebnimi zapletenimi postopki, zato so zelo draga in jih uporabljamo pri hudih, napredujočih oblikah revmatičnih bolezni, ko odpovejo vsa druga zdravila. Zaradi kratkotrajnejše uporabe še niso znani vsi njihovi neželeni učinki, zato je med zdravljenjem potreben skrben nadzor in odkrivanje morebitnih novih neželenih učinkov. Prav tako še ni točno določeno, koliko časa naj tako zdravljenje traja. V Sloveniji so dostopna naslednja anti-TNF-alfa zdravila: etanercept (enbrel), infliksimab (remicade), adalimumab (humira).

Kako je z dostopnostjo nekaterih bioloških zdravil?

Postopki predpisovanja so različni. V Sloveniji imamo za zdravljenje bolezni na omenjenih področjih trenutno registriranih več bioloških zdravil.

Npr. remicade (infliksimab) je na slovenskem tržišču v uporabi od avgusta 2002. V svetu se zdravilo uspešno uporablja že 15 let in je z njim zdravljenih že več kot 1.000.000 bolnikov. Ta podatek govori v prid varnosti in učinkovitosti zdravila. Zdravilo zdravi naslednja obolenja: revmatoidni artritis, ankilozirajoči spondilitis, psoriatični artritis, Crohnovo bolezen, Crohnovo bolezen s fistulami, Crohnovo bolezen pri otrocih, ulcerozni kolitis in zmerno hudo do hudo obliko psoriaze.

V Sloveniji je predpisovanje omenjenega zdravila mogoče na ustreznih klinikah v Ljubljani in Mariboru in sicer zdravljenje za posameznega bolnika odobri Komisija za biološka zdravila. Predstojniki oddelkov, kjer se zdravilo lahko predpisuje, morajo med tekočim letom zaprositi za odobritev sredstev za naslednje leto. Najprej morajo pridobiti strokovno odobritev (Razširjenega strokovnega kolegija in Zdravstvenega sveta), končno besedo o dodelitvi sredstev pa ima ZZZS oz. ministrstvo, ki opredeli sredstva za dodatne programe bolnišnicam na letnem nivoju. Tako se lahko zgodi, da kljub strokovni odobritvi programa sredstva za le-tega nato niso namenjena. Zadnja sredstva za zdravljenje s tem zdravilom so bila odobrena v letu 2006. S tem je bil novim bolnikom s temi indikacijami, v prejšnjem letu, v določeni meri onemogočen dostop do zdravljenja. Bolniki s hudo obliko psoriaze pa na prvo odobritev sredstev še vedno čakajo.

Za zdravili humira (adalimumab) in enbrel (etanercept) pa je predpisovanje načeloma mogoče s strani specialistov revmatologov oz. gastroenterologov. Potrebna je sicer odobritev zdravljenja za določenega bolnika s strani Komisije za biološka zdravila, ki je ustanovljena na klinikah v Ljubljani in Mariboru, vendar pa predstojnikom klinik ni potrebno zaprositi za dodatna sredstva, ampak se to zdravilo obravnava kot zdravilo na recept z omejitvijo predpisovanja na omenjene specialiste.Takšen način predpisovanja bioloških zdravil bolnikom ne omogoča enakega dostopa do zdravljenja z vsemi zdravili, ki so na voljo na slovenskem tržišču.

“Podobna je zgodba tudi z najnovejšim biološkim zdravilom za zdravljenje revmatoidnega artritisa – rituksimab (mabthera), ki je navkljub strokovni podpori in odobritvam razširjenega strokovnega kolegija v letu 2006 in Zdravstvenega sveta februarja 2007 še vedno nedostopno bolnikom z revmatoidnim artritisom. Primer rituksimaba je lani ob svetovnem dnevu revmatikov javno na tiskovni konferenci izpostavil tudi Klinični oddelek za revmatologijo, kjer smatrajo, da je tako dolgo čakanje na zagotovitev sredstev in s tem uporabo zdravila, zapostavljanje bolnikov z revmatičnimi boleznimi.”

Zanimivost:

Prvo zdravilo, pridobljeno z gensko tehnologijo, je bil inzulin. Leta 1978 je biotehnološko podjetje Genentech (danes del skupine Roche) razvilo postopek za pridobivanje človeškega inzulina v bakterijskih celicah. Dedni zapis (DNK) za človeški inzulin so s pomočjo bakterijskih plazmidov vstavili v celice bakterije E.coli (Escherichia coli), ki so z lastnimi celičnimi mehanizmi proizvedle posamezne verige inzulina. Izolirane verige so združili in s pomočjo encimov preoblikovali v aktivni inzulin. Okrog 200 milijonov bolnikov po vsem svetu se danes zdravi z inzulinom, pridobljenim na ta način. Brez sodobnih biotehnoloških postopkov to ne bi bilo mogoče v tolikšnem obsegu, saj bi po starem postopku, ko so hormon za zdravljenje diabetesa (do leta 1982) pridobivali iz trebušnih slinavk zaklanih živali in so letno v ta namen potrebovali 20 milijard prašičev. Poleg tega je ta hormon, čeprav je zelo podoben človeškemu, pri nekaterih bolnikih izzval hude alergijske reakcije.